Çinli alimlər ağır irsi xəstəlik olan Düşen əzələ distrofiyasının (DMD) müalicəsində əhəmiyyətli irəliləyiş əldə etdiklərini bildiriblər.

Azibb.az-ın www.chinadailyasia.com-a istinadla xəbərinə görə, tədqiqatçılar LEAPER RNT redaktə texnologiyasını hazırlayıblar. 

LEAPER texnologiyası Çanpinq Laboratoriyası və Pekin Universitetinin tədqiqatçıları tərəfindən hazırlanıb. Ənənəvi metodlardan fərqli olaraq, LEAPER hüceyrələrə üçüncü tərəf redaktə fermentlərinin çatdırılmasını tələb etmir. Texnologiya xüsusi hazırlanmış RNT molekullarından istifadə edir və hədəf RNT-ni dəqiq şəkildə korreksiya etmək üçün bədənin öz hüceyrə fermentlərini işə salır. Bu, sistemi nisbətən sadə və yüksək dərəcədə təhlükəsiz edir.

Çində hazırlanmış RNT redaktə texnologiyasının klinik sınaq mərhələsinə çatması ilk dəfədir. Bundan əlavə, bu, RNT redaktəsinin Düşen əzələ distrofiyasını müalicə etmək üçün istifadə edildiyi birinci haldır.

DMD genetik mutasiyalar nəticəsində inkişaf edir və mütərəqqi əzələ atrofiyasına, motor funksiyasının itirilməsinə səbəb olur. Xəstəlik uşaqlıq dövründə özünü daha çox göstərir və tədricən xəstələri müstəqil hərəkət etmək qabiliyyətindən məhrum edir. Bir çox hallarda xəstəlik tənəffüs və ya ürək çatışmazlığı səbəbindən vaxtından əvvəl ölümlə nəticələnir. Nadir xəstəlik statusuna baxmayaraq, Çin DMD xəstələrinin ən çox olduğu ölkələr arasındadır. Mövcud müalicələr yalnız xəstəliyin irəliləməsini yavaşlada bilər, lakin onu dayandıra bilməz.

Düşen əzələ distrofiyası gen terapiyası üçün ən çətin hədəflərdən biri hesab olunur. Xəstəliklə əlaqəli gen ənənəvi üsullarla çatdırılmaq üçün çox böyükdür və xəstələrdə 7000-dən çox müxtəlif patogen mutasiya müəyyən edilib. Bu səbəbdən tək bir terapevtik yanaşma xəstələrin yalnız kiçik bir hissəsinə kömək edir.