Rusiya Elmlər Akademiyasının Sibir Bölməsinin Kimyəvi Biologiya və Fizika İnstitutunun alimləri onurğa əzələlərinin atrofiyasının (SMA) müalicəsi üçün oliqonukleotidlərə əsaslanan yeni preparatın hazırlanması barədə məlumat veriblər.

Aztibb.az TASS-a istinadən bildirir ki, dərman əzələ hərəkətini idarə edən neyronların itirilməsi səbəbindən mütərəqqi əzələ atrofiyası ilə ağır irsi xəstəliklə mübarizə aparmağa yönəldilib.

SMA adətən erkən uşaqlıq dövründə yaranan və əzələlərin fəaliyyətində ciddi problemlərə, o cümlədən tənəffüs və udma problemlərinə səbəb ola bilən genetik xəstəliklər qrupudur. SMA üçün müalicə fiziki terapiya və tənəffüs dəstəyi, həmçinin ən son genetik terapiya daxil olmaqla müxtəlif üsulları əhatə edir.

Oliqonukleotidlər hüceyrələrdə genlərin fəaliyyətini dəyişə bilən qısa DNT parçalarıdır. Hazırlanmış yeni dərman SMA-nın müalicəsində mövcud üsullarla müqayisədə əhəmiyyətli üstünlüklərə malikdir. İstehsal xərclərinin bu xəstəliyin müalicəsində istifadə edilən digər dərmanlarla müqayisədə xeyli aşağı olduğunu nəzərə alsaq, o, nəinki daha effektiv, həm də daha sərfəli olacağını vəd edir.

SMA xəstələrinin üzləşdiyi əsas problem dərmanların birbaşa onurğa beyninə müntəzəm yeridilməsi ehtiyacıdır. Yeni dərman oliqonukleotidlərin şəkər-fosfat onurğasını dəyişdirərək, onları daha sabit və orqanizmdə deqradasiyaya davamlı hala gətirərək bu narahatlığı və riski azaltmağı vəd edir.

Yeni dərman hələ də tədqiqat və klinik sınaqlarda olsa da, onun tibbi praktikaya potensial tətbiqi bu dağıdıcı irsi xəstəliyə qarşı mübarizədə mühüm addım ola bilər və daha çox xəstənin effektiv və əlverişli müalicəyə çıxışını təmin edə bilər.