Gen terapiyası gələcəkdə yalnız nadir irsi xəstəliklərin deyil, həm də onkoloji və ürək-damar xəstəlikləri kimi geniş yayılmış patologiyaların müalicəsində istifadə oluna bilər. Lakin əksər xəstəliklərin çoxfaktorlu təbiəti bu cür preparatların hazırlanmasını çətinləşdirir.
Aztibb.az "İzvestiya" nəşrinə istinadən yazır ki, bu barədə biologiya elmləri doktoru, Moskva Dövlət Universitetinin Genetika kafedrasının professoru Mixail Skoblov müsahibəsində bildirib.
Alimin sözlərinə görə, geniş yayılmış xəstəliklərin gen terapiyası ilə müalicəsi istiqamətində tədqiqatlar artıq bir neçə ildir ki, davam edir. Bu sahədə uğurlu nümunələrdən biri bəzi qan xərçəngi növlərinin müalicəsində yüksək effektivlik göstərən CAR-T hüceyrə terapiyasıdır.
"Bu, tibbin geniş inkişaf edən sahəsidir. Qısa cavab odur ki, bəli, bu istiqamətdə tədqiqatlar uzun müddətdir aparılır. Yəqin ki, bir çoxları bəzi hematoloji onkoloji xəstəliklərin müalicəsində yüksək nəticələr göstərən CAR-T hüceyrə terapiyasının uğurları haqqında eşidib", – deyə Mixail Skoblov bildirib.
Ekspert vurğulayıb ki, geniş yayılmış xəstəliklərin əksəriyyəti mürəkkəb mənşəyə malikdir. Onların yaranması tək bir genetik mutasiya ilə deyil, onlarla, hətta yüzlərlə genetik xüsusiyyətin, həyat tərzinin və ətraf mühit amillərinin birgə təsiri nəticəsində baş verir.
"Məhz buna görə də belə xəstəliklər üçün universal gen terapiyası hazırlamaq, səbəbi bir gendəki konkret pozğunluq olan nadir monogen xəstəliklərə nisbətən xeyli çətindir", – deyə mütəxəssis izah edib.
Mixail Skoblovun sözlərinə görə, gen terapiyasının geniş klinik tətbiqinin qarşısında duran əsas maneələrdən biri təhlükəsizlik məsələləridir. Onilliklər ərzində aparılan araşdırmalara baxmayaraq, təsdiqlənmiş gen terapiyası preparatlarının sayı hələ də məhduddur. Bunun əsas səbəbləri onların effektivliyi ilə bağlı çətinliklər və mümkün yan təsirlərdir.
"Yüksək toksiklik, ölümcül immun reaksiyalar və ya müalicəvi təsirin zamanla zəifləməsi ilə əlaqədar uğursuz klinik sınaqlar da qeydə alınıb. Belə hallar bəzi tədqiqatların dayandırılmasına səbəb olub", – deyə alim qeyd edib.
Ekspertin fikrincə, gen terapiyasının klinik praktikaya tətbiqi uzunmüddətli sınaqlar tələb edir. Preparatların həm effektivliyini, həm də bioloji təhlükəsizliyini təsdiqləmək üçün çoxsaylı laborator və klinik tədqiqatların aparılması zəruridir.
