"The New England Journal of Medicine" jurnalında dərc olunan hesabatda qaraciyər xərçənginin nadir forması olan hepatoblastomadan əziyyət çəkən 3 yaşlı uşağın eksperimental CAR-T hüceyrə terapiyasından sonra xəstəlikdən tamamilə azad olduğu bildirilib.
Aztibb.az hesabata istinadən yazır ki, uşağa ilk diaqnoz qoyularkən qaraciyərinin sol payında 11,2 × 9,6 × 7,1 sm ölçüdə şiş aşkarlanıb. Xərçəng ağciyərlərə metastaz verib, sümüklərə yayılma ehtimalı da müəyyən edilib. Üç kurs kimyaterapiya və cərrahi müdaxilələrə baxmayaraq xəstəlik qısa müddət sonra yenidən inkişaf edib və ağciyərlərdə yeni şiş yaranıb.
İlk insan sınağı olan CARE
Xəstəliyin sürətlə təkrarlanmasından sonra uşaq CAR-T hüceyrə terapiyasının eksperimental formasının ilk insan sınağı olan CARE tədqiqatına daxil edilib.
Müalicədə uşağın öz T hüceyrələrindən istifadə olunub. Hüceyrələr qaraciyər şişlərində yüksək səviyyədə ifadə olunan qlipikan-3 (GPC3) zülalını tanıyaraq xərçəng hüceyrələrinə hücum etmək üçün genetik modifikasiya edilib. CAR-T hüceyrələrinin orqanizmdə daha uzun müddət qalması və şişə qarşı təsirinin gücləndirilməsi məqsədilə onların interleykin-15 və interleykin-21 adlı immun zülalları ifadə etməsi də təmin edilib.
Uşaq iki dəfə GPC3-CAR hüceyrə terapiyası alıb. İlk infuziyadan sonra qismən müsbət cavab müşahidə olunub. Səkkiz həftə sonra ikinci doza tətbiq edilib. Sonrakı görüntüləmələrdə yalnız bəzi çapıq toxumaları qalıb, xəstəliyin digər əlamətləri isə aşkarlanmayıb.
Müalicədən 12 ay sonra uşaqda xəstəliyin əlamətləri görülməyib. Tədqiqat müəllifləri nəticəni ümidverici hesab etsələr də, bunun yalnız bir xəstənin nəticəsi olduğunu və CAR-T terapiyasının hepatoblastoma qarşı effektivliyini təsdiqləmək üçün daha geniş klinik araşdırmalara ehtiyac olduğunu vurğulayırlar.
Hazırda CARE tədqiqatında və "Seattle Children's Hospital" vasitəsilə aparılan IMPACT adlı oxşar klinik sınaqda bu yanaşmanın təhlükəsizliyi və effektivliyi araşdırılmağa davam edir.
