Qazi Universiteti Tibb Fakültəsi Xəstəxanası Faza-1 Klinik Araşdırma Mərkəzi dünyada ilk dəfə olaraq qalıcı beyin zədələnməsinə səbəb ola bilən fenilketonuriyaya qarşı gen terapiyası və GM1 Qanqliozidoz üçün əməliyyatsız intraserebral gen terapiyası üsulunu müvəffəqiyyətlə tətbiq edib.
Aztibb.az “TRT Haber”ə istinadən xəbər verir ki, uşaq genetikası şöbəsinin müdiri və Faza-1 Kliniki Araşdırmalar Mərkəzinin direktor müavini professor Fatih Ezgü təxminən 1 il əvvəl istifadəyə verilən mərkəzdə aparılan işlərlə bağlı açıqlamalar verib.
Bu çərçivədə dünyada yalnız bir neçə ixtisaslı mərkəzdə həyata keçirilə bilən gen terapiyası tətbiqlərinin beynəlxalq icazələr istiqamətində başladıldığını bildirən professor bildirib ki, fenilketonuriya ilə bağlı apardığımız üç klinik araşdırma var. Bunlardan sonuncusu xəstəliyin qəti, daimi müalicəsini hədəfləyən gen terapiyasıdır.
Fenilketonuriyanın xüsusi qidalanma tələb edən irsi xəstəlik olduğuna, əks halda uşaqlarda əqli geriliyə və qalıcı beyin zədələnməsinə səbəb olduğuna işarə edən professor sözlərini belə davam etdirib:
"Bütün genetik xəstəliklər kimi, fenilketonuriyanın da qalıcı müalicəsinin yaradılması məqsədi ilə dünyada gen terapiyası tədqiqatlarına başlanılıb. Fərqli ölkədə istehsal olunan dərmanın laboratoriya tədqiqatları və heyvanlar üzərində sınaqları uğurla tamamlandı. Daha sonra, müalicənin insanlar üzərində tətbiqləri ilk dəfə gündəmə gəldi. Hazırda 2 fenilketonuriya xəstəmizə gen terapiyasını uğurla tətbiq etdik və tezliklə üçüncü pasiyentimizə də tətbiq olunacaq”.
İki xəstənin beyninə əməliyyatsız gen terapiyası tətbiq edilib
Bu xəstəliyə qarşı gen terapiyası xarici sponsor tərəfindən hazırlanıb və onu tətbiq etmək üçün dünyada biz də daxil olmaqla üç mərkəz seçilib. Biz bu xəstəlikdə gen terapiyasını venadaxili yox, birbaşa beyinə tətbiq edirik. Bu, dərmanların birbaşa beyinə verilməsini nəzərdə tutur.
“Biz yerli gen terapiyası dərmanı istehsal etməyə çalışırıq”
Professor iki klinik araşdırmanın fərqli genetik xəstəliklərin müalicəsinə işıq tuta biləcəyini vurğulayıb: “Önümüzdəki dövrdə öz laboratoriyamızda inkişaf etdirilən bir dərmanın, eləcə də xaricdə hazırlanan dərmanların qabaqcıl proseslərini başlatmağı planlaşdırırıq. Məqsədimiz bu müalicə üsullarını inkişaf etdirməkdir ki, bütün xəstələr onlardan istifadə edə bilsin”.
