İlk dəfə olaraq, gen terapiyası anadangəlmə karlığı olan insanlarda eşitmə qabiliyyətini bərpa etməyə kömək edib və dərhal təsirini göstərib.

Aztibb.az-ın www.sciencedaily.com-a istinadla məlumatına görə, tədqiqatın nəticələri "Nature Medicine" jurnalında dərc olunub.

İnyeksiyadan cəmi bir ay sonra xəstələr səsləri ayırd etməyə başlayıblar və altı aydan sonra eşitmə səviyyəsi 106-dan 52 desibelə qədər yaxşılaşıb.

Tədqiqatda 1 yaşdan 24 yaşa qədər 10 nəfər iştirak edib, onların hamısında OTOF genində nadir genetik mutasiya olub, bu da səs siqnallarının qulaqdan beyinə ötürülməsinə cavabdeh olan zülalın istehsalını pozur.

Alimlər genin işləyən surətini birbaşa daxili qulağa çatdırmaq üçün dəyişdirilmiş virusdan istifadə ediblər. Terapiya uşaqlarla ən yaxşı nəticə verdi: yeddi yaşlı bir qız eşitmə qabiliyyətini tamamilə bərpa etdi və cəmi dörd aydan sonra sərbəst danışmağa başlayıb.

Bununla belə, böyüklər də davamlı inkişaf göstərdilər. Yan təsirlər minimal idi, ciddi fəsadlar qeydə alınmadı. Alimlərin növbəti məqsədi GJB2 və TMC1 kimi digər genlərlə əlaqəli eşitmə pozuntularını müalicə etməkdir.